CRISPR-Cas9技術自問世以來僅十余年間，我們已經(jīng)見證了基因編輯領域的顯著進展。首例基于CRISPR基因編輯技術的藥物Casgevy已用于治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）與輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者，同時，針對遺傳性疾病和癌癥的CRISPR基因編輯療法的臨床試驗也在如火如荼地進行中。近日，知名行業(yè)媒體STAT發(fā)表了一篇文章，評選出10位在基因編輯領域嶄露頭角的青年才俊。他們的開創(chuàng)性工作不僅推動了基因編輯治療應用的拓展，也為CRISPR技術在人類健康領域的積極影響增添了新的維度。在今天的文章中，藥明康德內(nèi)容團隊將帶領大家一同了解這些未來之星。點擊文末“閱讀全文/Read More”，即可查看原文內(nèi)容。
圖片來源：123RF
Alexis Komor
加州大學圣地亞哥分校（UCSD）
Alexis Komor博士目前擔任UCSD的助理教授。在她的博士后研究期間，Komor博士成功開發(fā)了首個堿基編輯器，這一創(chuàng)新成果在2016年發(fā)表于《自然》雜志。自那以后，堿基編輯技術逐漸被應用于臨床研究。例如，Beam Therapeutics公司已經(jīng)開始利用這種技術進行SCD、癌癥和α1抗胰蛋白酶缺乏癥的臨床試驗。
今年夏天，Komor博士及其在UCSD的團隊取得了另一項重大突破，他們開發(fā)了四種新型堿基編輯系統(tǒng)，這些多任務編輯器系統(tǒng)被稱為MOBE。MOBE允許研究人員同時進行多種類型的單堿基編輯，而且它們之間不會相互干擾，從而降低了錯誤發(fā)生的風險。MOBE編輯器的這一特性對于建立更精確的復雜疾病模型至關重要，并且有望為免疫療法領域設計出更強效的T細胞。這一進展不僅推動了基因編輯技術的發(fā)展，也為未來的醫(yī)學治療提供了新的可能性。
Jonathan Gootenberg & Omar Abudayyeh
哈佛大學醫(yī)學院
Jonathan Gootenberg博士和Omar Abudayyeh博士目前是哈佛大學醫(yī)學院的研究員。兩人在研究生時期就結下了深厚的友誼，并成為了科研搭檔。在師從CRISPR基因編輯領域的先驅之一張鋒教授期間，他們發(fā)現(xiàn)了一種名為Cas13的新酶，并成功將其設計為一種用于編輯RNA的CRISPR系統(tǒng)。幾年后，他們又發(fā)現(xiàn)了一種更安全的版本，即Cas7-11?；谶@些創(chuàng)新成果，他們與張鋒教授共同創(chuàng)立了兩家公司：Sherlock Biosciences和Proof Diagnostics。這兩家公司專注于利用CRISPR技術開發(fā)快速診斷測試，為醫(yī)療診斷領域帶來了革命性的進步。
2022年，他們在麻省理工學院（MIT）麥戈文腦科學研究所（McGovern Institute for Brain Research）擔任研究員期間，發(fā)明了一種名為PASTE的下一代基因編輯技術，能夠實現(xiàn)大段DNA的精準插入，這一突破性成果被《自然》雜志評為“2024年值得關注的七大技術”之一。
Patrick Hsu
加州大學伯克利分校（University of California，Berkeley），Arc研究所（Arc Institute）
Patrick Hsu博士是張鋒教授的杰出門生之一，目前擔任加州大學伯克利分校的助理教授，他同時還是Arc研究所的聯(lián)合創(chuàng)始人。Hsu博士在將機器智能與生物學相結合的交叉領域走在了前列，致力于挖掘和設計新型CRISPR系統(tǒng)。
2018年，Hsu博士發(fā)現(xiàn)了，這是一種靶向RNA的CRISPR酶，它為治療由RNA剪接錯誤引起的疾病（如額顳葉癡呆癥）提供了新的治療途徑。今年夏天，他在Arc研究所的研究團隊發(fā)現(xiàn)了一類新的引導RNA（gRNA），這些gRNA分子有潛力對DNA進行大規(guī)模的改變。
最近，Hsu博士與Arc研究所的同事們合作，開發(fā)了一個生成式人工智能模型，該模型能夠設計出前所未有的新型CRISPR系統(tǒng)。盡管這些新系統(tǒng)仍需通過實驗測試來驗證它們的功能和安全性，但這項工作無疑為基因編輯領域開辟了新的研究方向，為未來探索更多治療應用提供了可能性。
Alexander Marson
Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology，加州大學伯克利分校
博士是將CRISPR技術與免疫療法相結合的先驅之一，他專注于利用基因編輯工具設計T細胞，以增強其對抗血癌的能力。2018年，他開發(fā)了一種創(chuàng)新技術，利用脈沖電流將CRISPR元件迅速傳遞到T細胞中，從而重寫其基因序列并賦予其新的功能。此外，他還運用CRISPR篩選技術——這項技術允許研究人員逐一關閉細胞中的每個基因——來識別新的靶點，進而創(chuàng)造出更具腫瘤殺傷能力的T細胞。這些工作極大地推動了體外細胞編輯的速度和精確度。
最近，Marson博士的研究團隊又取得了新的進展，他們利用抗體和的組合，開發(fā)出了一種將CRISPR系統(tǒng)有效遞送至體內(nèi)特定細胞類型的方法。Marson博士與Patrick Hsu博士共同創(chuàng)立了Spotlight Therapeutics公司，該公司正在積極推進這些技術，旨在開發(fā)出超越現(xiàn)有病毒載體和脂質納米顆粒的體內(nèi)基因編輯遞送方法，為基因治療領域帶來革命性的變革。
Britt Adamson
普林斯頓大學（Princeton University）
Britt Adamson博士目前是普林斯頓大學的助理教授。在她的博士后研究期間，Adamson博士領導了Perturb-seq技術的研究工作——這是一種創(chuàng)新的基因擾動組學測序技術，它將CRISPR基因編輯技術與單細胞測序相結合，使得研究人員能夠大規(guī)模地研究單個人類基因的功能及其協(xié)同工作的方式。
Adamson博士的研究團隊發(fā)現(xiàn)了一些延緩先導編輯（prime editing）技術的分子障礙。為了克服這些障礙，她與David Liu（劉如謙）教授和Alexander Marson博士合作，開發(fā)出了更高保真度的新型先導編輯器版本。這些改進后的編輯器在相關人類細胞中的應用前景廣闊，有望為治療遺傳疾病提供新的策略。其中的一些技術升級被《細胞》雜志評為2022年最令人興奮的細胞生物學研究之一。
此外，Adamson博士的實驗室還取得了另一項重要成就：他們成為了首個在小鼠胚胎中高效進行先導編輯的實驗室。這一成就對于遺傳疾病建模和哺乳動物發(fā)育研究具有重大意義，為這些領域的研究提供了強大的新工具。
Ben Kleinstiver
麻省總醫(yī)院（Massachusetts General Hospital）
Ben Kleinstiver博士是麻省總醫(yī)院的助理教授，他專注于利用蛋白質工程技術來擴展CRISPR技術的臨床應用。在過去幾年中，Kleinstiver博士在將基因編輯技術轉化為新型基因藥物方面做出了多項重要貢獻。
Kleinstiver博士及其團隊設計構建了新型CRISPR酶，這種酶能夠識別和編輯人類DNA中更多的片段。這一創(chuàng)新是相對于第一代CRISPR系統(tǒng)的重大進步，因為第一代CRISPR系統(tǒng)能夠進入并編輯的區(qū)域有限，從而限制了其能夠解決的疾病類型。今年早些時候，Kleinstiver博士的團隊又開發(fā)了“點擊編輯器”（click editors），這是一種利用人體細胞內(nèi)現(xiàn)有蛋白質來實現(xiàn)多種DNA改變的技術。
此外，Kleinstiver博士還領導或參與了多項研究，旨在優(yōu)化基因編輯技術，以治療慢性肉芽腫病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、亨廷頓病和遺傳性聽力損失等遺傳性疾病。這些研究為將基因編輯技術應用于臨床試驗鋪平了道路，為患者帶來了新的治療希望。
Kiran Musunuru
賓夕法尼亞大學Perelman醫(yī)學院
博士是賓夕法尼亞大學Perelman醫(yī)學院心血管疾病研究所疾病遺傳和表觀遺傳起源計劃的負責人。在2010年，他發(fā)現(xiàn)了一種特定的DNA變異，這種變異能夠關閉ANGPTL3基因，攜帶這種變異的個體因此獲得了對血管斑塊堆積、心臟病和中風的保護?；谶@一發(fā)現(xiàn)，Musunuru博士參與創(chuàng)辦了Verve Therapeutics公司，該公司目前正在進行臨床試驗，測試基于堿基編輯技術復制這種保護性變異的治療方法，以幫助家族性高膽固醇血癥患者。
由于在基因編輯領域的杰出貢獻，Musunuru博士在2016年榮獲了美國青年科學家總統(tǒng)獎，并在2021年獲得了美國心臟協(xié)會的Joseph A. Vita獎。今年早些時候，Musunuru博士與費城兒童醫(yī)院的同事們證明了在胎猴出生前進行子宮內(nèi)基因編輯可以治療其致命的肝病，這是基因編輯技術在胎兒治療領域的一個重要突破。
此外，Musunuru博士還是美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）資助的一個耗資1400萬美元項目的主要研究者之一。該項目的目標是建立一個平臺，為患有尿素循環(huán)障礙的嬰兒提供量身定制的個體化堿基編輯療法和先導編輯療法。這項試驗預計將于明年開始治療首位患者，這將是基因編輯個體化治療的又一重要里程碑。
Charles Gersbach
杜克大學（Duke University）
Charles Gersbach教授是杜克大學生物醫(yī)學工程學系的一名杰出學者，他正在領導“表觀編輯”（epi-editing）研究項目，這項技術利用CRISPR系統(tǒng)，通過改變控制基因表達的化學標簽和DNA結構，而不是直接改變基因本身，來影響基因表達。這一創(chuàng)新方法有望解決由調控元件錯誤引起的復雜疾病。
Gersbach教授一直致力于繪制表觀遺傳網(wǎng)絡圖譜，并開發(fā)能夠調控這些網(wǎng)絡的分子工具。他所研發(fā)的表觀編輯器技術已被授權給Tune Therapeutics。該公司去年宣布，其科學家成功地在猴子體內(nèi)關閉了PCSK9基因的表達，從而降低了動物血液中的。目前，Tune Therapeutics公司正準備啟動一項臨床試驗，旨在開發(fā)一種一次性永久滅活治療慢性乙型肝炎感染病毒的方法。
Krishanu Saha
威斯康星大學麥迪遜分校（University of Wisconsin–Madison）
Krishanu Saha博士是威斯康星大學麥迪遜分校的副教授，他的研究工作集中于將基因編輯工具與干細胞技術相結合，以深入理解人類疾病并探索其治療方法。目前，他正領導一個致力于開發(fā)基于CRISPR技術的治療方案，以治療兩種導致失明的遺傳性眼病的項目。此外，Saha博士還擔任美國NIH體細胞基因組編輯聯(lián)盟的聯(lián)合主席，該聯(lián)盟正在推動多個類似的項目，目標是在不久的將來實現(xiàn)由學術界主導的CRISPR藥物的臨床試驗。
在推動CRISPR科學發(fā)展的同時，Saha博士也積極參與促進公眾對這項技術使用的廣泛討論。2020年，他協(xié)助成立了全球基因編輯觀察站，該觀察站定期組織會議，聚焦討論基因編輯相關的倫理、公平和社會正義問題。
文中圖片均來自上榜者工作機構或個人主頁官網(wǎng)
參考資料：
免責聲明：藥明康德內(nèi)容團隊專注介紹全球生物醫(yī)藥健康研究進展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規(guī)醫(yī)院就診。
分享，點贊，在看，聚焦全球生物醫(yī)藥健康創(chuàng)新
轉載請注明來自浙江中液機械設備有限公司 ，本文標題：《權威榜單：這十位青年科學家正在引領基因編輯技術的未來》
百度分享代碼，如果開啟HTTPS請參考李洋個人博客
每一天，每一秒，你所做的決定都會改變你的人生！
山東倒閉的工廠名單最新，山東最新倒閉工廠名單曝光
防城港招聘男模最新信息，探索職業(yè)機遇的理想之地，防城港男模招聘最新信息，職業(yè)機遇的理想探索地
城陽麻醉招聘最新信息群，掌握最新職位信息，助力您的職業(yè)發(fā)展，城陽麻醉招聘最新信息群，助力職業(yè)發(fā)展，掌握優(yōu)質職位信息
最新手機賣點概覽，引領科技潮流的新特色，最新手機科技潮流引領特色概覽
最新酷酷的情侶網(wǎng)名英文，精選獨特配對，展現(xiàn)個性魅力，精選獨特情侶英文網(wǎng)名，展現(xiàn)個性魅力與獨特配對
呈貢紙杯廠最新招聘信息，誠邀精英加入，共創(chuàng)美好未來！，呈貢紙杯廠熱招精英，攜手共創(chuàng)輝煌未來！
武昌房價風云再起，最新降價消息一覽，購房者迎來抄底良機！，武昌房價新一輪降價潮來襲，抄底良機不容錯過！
無錫蘇寧廣場最新招聘，職業(yè)發(fā)展的理想選擇，無錫蘇寧廣場最新招聘，職業(yè)發(fā)展的理想選擇之地
浙ICP備18034934號-2
浙ICP備18034934號-2
還沒有評論，來說兩句吧...